V Česku žije se vzácným onemocněním přes půl milionu lidí. Jejich příběhy často začínají mnohaletým a ne vždy úspěšným hledáním diagnózy, nejistotou a vyčerpáním celé rodiny. „Zároveň přicházejí nové terapie, které dokážou významně zlepšit prognózu a také kvalitu života pacientů,“ uvedla v podcastu Na Kafi předsedkyně České asociace pro vzácná onemocnění Anna Arellanesová.